Személyre szabott medicina - a diagnosztika szerepe a gyógyításban

Prof. Dr. Boncz ImrePTE ETK Egészségbiztosítási Intézet

Figyelő Medicina XXVI.Budapest, 2013. május 9.

Az előadás témakörei

• Személyre szabott orvoslás

• A diagnosztika jelentősége

• Egészség-gazdaságtani szempontok

• Egészségbiztosítási vonatkozások

A személyre szabott gyógyszerek …

• Olyan készítmények, melyeknél a terápia megkezdése előtti diagnosztikus vizsgálatok révén valószínűsíteni tudjuk a betegekre gyakorolt várható hatást

Betegek válaszaránya adott terápiás területek gyógyszeres kezelésében

Spear BB et al. Trends Mol Med. 2001;7(5):201-4.

Paradigmaváltás

kezelés

Megfigyelésen és tapasztalatokon alapuló

orvoslás

megfigyelés

Személyre szabott orvoslás

megfigyelésmolekuláris

diagnosztikai teszt

kezelés prediktálható klinikai válasz

klinikai válasz

A diagnosztikus tesztek helye a terápiaválasztásban

Thariani R et al. Mol Oncol. 2012;6(2):260-6.

Prediktív biomarkerek szükségesek a klinikai válasz, a rezisztencia és a kezelési rizikó meghatározásához

Jackson DB. Nat Rev Clin Oncol. 2011;8(12):735-41.

A molekuláris biológia fejlődése segít azonosítani és stratifikálni a betegeket

Genetika Proteomika Jelátviteli utak Szabályozás

Betegség profil Betegség prediszpozíció, karakterisztika

Fokozódó kihívások az egészségügyi ellátásban

Hat

alm

as k

linik

ai ig

ény

EredményekKlinikai, gazdasági, életminőségbeli

Egészségügyi költségek növekedése, új technológiák bevezetése

Innováció és az érték meghatározása

Hozzáférés biztosítása

Jelentős szükséglet –

csökkenő gazdasági lehetőségek

A megbízható molekuláris diagnosztika alapvető fontosságú a kezelés eredményességében

http://www.ageofpersonalizedmedicine.org

Miért fontos a személyre szabott kezelés?

A PONTOS DIAGNÓZIS életeket menthet költséget takaríthat meg

The Case for Personalized Medicine, 3rd Edition

A megbízható molekuláris diagnosztika költsége ?

Davis JC. et al. Nat Rev Drug Discov. 2009;8(4):279-86.

A megbízható molekuláris diagnosztika költsége ?

Calvo F. Institut National du Cancer. 2011

Diagnosztikai-terápiás költség paradoxon

A világ teljes egészségügyi kiadásainak diagnosztikára fordított költsége

kevesebb, mint 6%,

ANNAK ELLENÉRE, hogy a

kritikus terápiás döntéshozatalt legalább 60%-ban befolyásolja!

Lewin Report 2005.

A személyre szabott kezelést a biomarkerek azonosítása és a korszerű diagnosztikai tesztek használata teszi lehetővé

Valóban ilyen egyszerű lenne?

"Here's my

sequence..."

„ ez az én genetikai

elváltozásom...kérem a célzott

gyógyszeremet!”

Laboratóriumi minőségbiztosítási helyzetkép Európából

Szerző Fontosabb következtetések

Bellon, et al Oncologist 20111

„A laboroknak csak 70%-a határozta meg hibátlanul a keresett genetikai elváltozást, 23%-uk 90%-os teljesítményt nyújtott (1 hiba), míg 7%-uk csak 80%-osat (2 hiba). Az ESP ajánlása szerint ezt a vizsgálatot 97%-os pontossággal kell végezni ami 100 mintánként enged meg 1 hibát...

Beau-Faller, et alJ Thorac Oncol 20112

EGFR exon 19 fals negatív arány: 2%EGFR exon 21 fals pozitív/fals negatív arány: 17% / 3%

Dequeker, et alVirchows Arch 20113

A standardizációnak és a minőségbiztosításnak a hiánya jelentős eltérésekhez vezet a különböző laboratóriumok és a különböző technológiák között.

1. 8 különböző európai ország 59 laboratóriumának a részvételével2. 15 centrum Franciaországból3. 13 laboratórium 13 különböző európai országból

Különböző laboratóriumok, eltérő eredmények: standardizált módszerek hiánya

A magas szenzitivitású diagnosztikus teszt szignifikánsan befolyásolja a túlélést (KRAS/color.)

Kimura T. Oncology. 2012;82(5):298-304.

Finanszírozási perspektíva

Csökkenő egészségügyi kiadások A költséges kezelések elkerülése a nem

reagáló betegek esetében A mellékhatások jelentős csökkenése

A complience javulása Nagyobb gyógyulási esély

Alacsonyabb működési költség

Csökkenő egészségügyi kiadások A költséges kezelések elkerülése a nem

reagáló betegek esetében A mellékhatások jelentős csökkenése

A complience javulása Nagyobb gyógyulási esély

Alacsonyabb működési költségNövekvő egészségügyi kiadások

Magasabb gyógyszer árak Diagnosztikai tesztek

Szélesebb körű hozzáférés Hosszabb szabadalom

Növekvő egészségügyi kiadások Magasabb gyógyszer árak

Diagnosztikai tesztek Szélesebb körű hozzáférés

Hosszabb szabadalom

Összefoglalás

• Személyre szabott orvoslás: terápiás döntés diagnosztikai megalapozása

• A laboratóriumi minőségbiztosítás kiemelt jelentősége

• A terápiás válaszarány emelkedése javítja a kezelés eredményességét és költség-hatékonyságát

• Paradigmaváltás– befogadáspolitikában: gyógyszer + teszt együttes befogadása

– klinikumban: diagnosztikus teszt, majd terápia

Prof. Dr. Boncz Imre MD, MSc, PhD, HabilPTE ETK Egészségbiztosítási IntézetE-mail: imre.boncz@etk.pte.hu

Köszönöm a figyelmet !