药物经济学在‘医改’方案实施中的作用探讨

新医改方案中的药物经济学表述•对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度，对仿制药品实行后上市价格从低定价制度；

•对新药和专利药品逐步实行上市前药物经济性评价制度 ( 修订前）。

什么是药物经济学（ Pharmaco-economics ）？

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药物经济学有广义和狭义之分• 广义来说，药物经济学主要研究药品供方与需方的经济行

为、供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种政策干预措施等（ Schweitzer Stuart. 1997）

• 狭义来说，即药物经济学评价，测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物治疗方案与其他治疗方案 ( 如手术治疗、理疗等 ) ，以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据（胡善联， 2001）。

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从广义来看，医改方案中涉及药物经济学部分（一）

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• 中央政府统一制定和发布国家基本药物目录，按照防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重的原则，结合我国用药特点，参照国际经验，合理确定我国基本药物品种和数量。

• 基本药物由国家实行公开招标采购，统一配送，减少中间环节，保障群众基本用药。

• 国家制定基本药物零售指导价格，在指导价格内，由省级人民政府根据招标情况确定本地区的统一采购价格。

• 制定基本药物临床应用指南和基本药物处方集；• 基层医疗卫生机构应全部使用基本药物，其他各类医疗机

构也要将基本药物作为首选药物并确定使用比例；

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从广义来看，医改方案中涉及药物经济学部分（二）• 基本药物全部纳入基本医疗保障体系药物报销目录，报销

比例明显高于非基本药物；• 规范药品生产流通。完善医药产业发展政策和规划，严格

市场准入，严格药品注册审批，大力规范和整顿生产流通秩序，推动医药产业优化升级和技术进步，发展药品现代物流和连锁经营，促进药品生产、流通企业的整合。

• 加强药品不良反应监测，建立药品安全预警机制和应急处置机制。完善药品储备制度。

• 对医院销售药品开展差别加价、收取药事服务费等试点； • 积极探索建立医疗保险经办机构与医疗机构、药品供应商

的谈判机制，发挥医疗保障对医疗服务和药品费用的制约作用。

重点关注两个问题•药物该如何定价？

•药物经济学评价如何应用？

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药品定价的复杂性

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• 从定价机制（形式）上可分为政府指导定价、谈判定价和市场定价

• 从定价方法上可分为成本加成、国际比较、参考定价、利润控制等；

• 定价管制对象可以是价格、加成比例和增值税， • 价格可分为出厂价、批发价、零售价和报销价，加成可分为批发加成和零售加成。

招标采购协商价

批发价出厂价

药厂 批发商

医院

患者

保险

零售价

报销价

直接定价：成本加成、国际比较间接定价：参考定价，利润控制价格管制：价格冻结 / 削减、强制折扣、价格数量协议 招标采购、专利过期以后报销价格逐步降低、 药物经济学评价

递减加成体系：加成比例控制、增值税加成削减

国外药品价格管制形式及特点

药店

药品定价机制及代表国家 定价机制 代表国家政府指导

定价奥地利、比利时、保加利亚、塞浦路斯、捷克、

希腊、立陶宛、卢森堡、荷兰、葡萄牙、瑞典、斯洛伐克、斯洛文尼亚、土耳其、挪威、英国1 、韩国 1 、墨西哥 1 、西班牙 1 、加拿大、瑞士

谈判定价 爱沙尼亚、匈牙利、爱尔兰、意大利、拉脱维亚、波兰、法国、新西兰

市场定价 德国 2 、马耳他 2 、丹麦 3 、美国 4 、1. 不对药厂价格直接进行定价，控制药厂利润；2. 药厂可自由定出厂价，政府限定最高批发和零售价格；3. 药厂可自由定出厂价，政府限定最高零售价格；4. 药厂可自由定出厂价，报销价格协商定价。

药品定价方式及代表国家 定价方法 代表国家

成本加成 塞浦路斯 1 、希腊 1 、斯洛伐克 1 、西班牙、英国 2

国际价格比较

>20 参考国 奥地利、比利时10-20 参考

国芬兰、匈牙利、波兰

5-10 参考国 保加利亚、爱尔兰、立陶宛、斯洛伐克、挪威、土耳其<5 参考国 塞浦路斯、爱沙尼亚、希腊、法国、卢森堡、拉脱维亚、

荷兰、葡萄牙、斯洛文尼亚利润控制 英国、西班牙、韩国、墨西哥参考价格 比利时、保加利亚、捷克、德国、丹麦、爱沙尼亚、希

腊、法国、匈牙利、意大利、立陶宛、拉脱维亚、荷兰、波兰、葡萄牙、斯洛文尼亚、斯洛伐克、土耳其、加拿大、瑞典 3 、挪威 4

1 仅针对本国生产药品；2 少数药品；3 1993 年至 2002 年曾引入参考定价。4 针对原研药采用指数价格（ index pricing ），属于参考定价一种。

加成管制定价对象 加成方式 代表国家批发加成 递减加成 奥地利、比利时、保加利亚、捷克、德国、爱沙尼亚、法

国、匈牙利、立陶宛、卢森堡 1 、拉脱维亚、葡萄牙、土耳其

线性加成 塞浦路斯 2 、希腊、爱尔兰、意大利、马耳他、波兰、葡萄牙、斯洛文尼亚、斯洛伐克、英国

零售加成 递减加成 奥地利、比利时、保加利亚、捷克、德国 3 、爱沙尼亚、芬兰、法国、匈牙利、意大利、立陶宛、卢森堡、拉脱维亚、波兰、葡萄牙、瑞典、挪威、土耳其

线性加成 塞浦路斯、丹麦、希腊、爱尔兰、马耳他、葡萄牙、斯洛伐克、

固定药事费 荷兰、德国、南非按服务付费 斯洛文尼亚、英国

1 递减和线性加成同时存在2 进口药不限制，仅对国产药；3 处方药收取固定药事费或线性加成；报销非处方药递减加成

其他价格管制方式• 价格冻结或削减，一般在价格冻结或削减之前都会进行价格评估

• 加成削减• 强制折扣

– 采用价格或加成削减的形式。如德国，药房针对处方药的折扣是€ 2 ， OTC药的折扣是 5%；药厂针对通用药的折扣是 10%

– 加税补偿如比利时、法国、匈牙利、荷兰和英国• 政府采购• 价格数量协议

– 奥地利、比利时、法国、爱尔兰、意大利、葡萄牙、西班牙、英国、瑞典、瑞士

药品定价过程• 一般由药厂将定价资料递交给药品定价部门，由定价部门的咨询机构对资料的内容进行审核，

• 药厂递交的资料一般包括药品申请的价格、药品的销售量、同类药品的价格、其他国家的药品价格、药物经济学评价、预算影响等等。

• 只针对报销药品实施政府定价管制的国家，一般由药厂与保险机构协商制定药品报销价格，主要依据为外部参考价格和内部参考价格。

药品定价政策对药品生产和使用的影响• 参考定价

– 多数研究表明参考定价能有效降低药品的价格，尤其是对于高于参考价格的原研药和通用药作用明显，价格显著下降，对低价格药影响不明显；

– 从药品费用的节省来看，有 10篇研究证实了参考定价能大大节省报销药品费用支出， 4 篇研究发现费用没有节省。

– 从药品使用来看， 5 篇研究认为参考定价会增加便宜通用药的使用，减少专利药或原研药的用量，药品总使用量不变或增加。另外 3 项研究却得出了相反结果。

• 最高限价– 来自中国的 1 项研究表明最高限价虽然使药品价格下降，但使用量上升，药品总费用增加 .

– 另外 1 项研究比较了参考定价与最高限价的降价效果，认为前者降价效果好于后者。但需要注意参考定价的交叉价格效应带来的专利保护问题。

• 谈判定价– 新西兰的研究表明谈判定价使 29家医院政府采购药品费用每年节省 520万新西兰元，尤其是在农村 / 专科医院费用节省更明显；

– 1 项美国研究预测了如果 Medicare采用与联邦供应法案（ FSS）所规定的最低价格，每年可节约费用 219亿 ；

国际价格管制经验（ 1 ）• 成本加成定价在国际上已不常用，即使要用也主要针对本国生产药品，而且由于其管理成本较高，成本信息不易准确获取且受市场影响较大，不应该作为药品定价的主要方式。

• 参考定价和国际价格比较成为报销药品尤其是基本药物价格制定的最佳方法；

• 出厂价和报销价是两种最主要的定价对象。因此零售价格不应作为政府定价的主要对象。

• 同时实施多种价格管制政策，“多管齐下”才能收到较好效果；

国际价格管制经验（ 2 ）• 原研药专利过期以后执行报销价格逐步递减制度值得借鉴；

• 对批发和零售加成主要采用递减加成体系；• 报销药品价格应由保险部门与药厂谈判制定，可以通过法规形式规定进入报销目录的药物报销实施一定比例的强制折扣；

• 经济学评价在药品定价和报销中起着非常重要的辅助作用。

药物经济学评价的实质

决策点

方案 A

方案 B

成本 =成本 A - 成本 B

结果 =结果 A - 结果 B

比较

成本 A

成本 B

结果 A

结果 B

药物经济学评价适用条件效果

PE 选

不选 PE

成本

low

high

high

low

不同规格通用药比较：价格 /DDD （限定日剂量）

0. 00

0. 50

1. 00

1. 50

2. 00

2. 50

3. 00

3. 50

0 0. 25 0. 5 0. 75 1 1. 25 1. 5

二甲双胍普通片剂的价格 /DDD

药物经济学评价研究设计• 前瞻性研究 （ perspective study ）

– 药物经济学试验（ PCT ）– 平行试验 “ piggy-back”

• RCT （临床Ⅲ期 ） + 成本资料收集• 回顾性研究 （ Retrospective study ）

– 临床试验数据 + 补充收集治疗费用数据• 模型研究 （ Modeling ）

– 临床试验 + 文献资料 + 专家咨询• 混合试验设计 （ Mixed ）• 二次文献研究 （ Second-hand sources ）

– 利用已有的临床试验报告 /meta 分析进行研究– 利用已有的 PE 文献进行系统评价

各方案的优缺点优点 缺点

利用临床试验报告 /meta 分析

资料丰富 缺乏成本数据；没有个体数据只有合计

回顾性研究 快速方便省时省力

回顾收集成本偏倚大不能计算间接成本和效用

模型研究决策树 /Markov 模型

简便易行 可信度和准确度相对较差

平行研究 良好的信度和内部效度，省时省力

外部效度低

前瞻性 PE 试验 最可靠外部效度高

费时费力内部效度低

可靠

性

方便

性

药物经济学评价方法成 本 结 果 分析方法

成本最小法分析(CMA)

直接成本间接成本无形成本机会成本

假定或已验证各方案的结果相同

成本分析

成本效果分析(CEA)

同上 中间指标健康指标

成本效果比率增量成本效果

成本效用分析(EUA)

同上 质量调整生命年(QALYs)

失能调整生命年(DALYs)

成本效用比率增量成本效用

成本效益分析(EBA)

同上 结果的货币价值人力资本法意愿支付法

净现值法效益成本比率内部收益率法

药物经济学存在的客观条件• 药品费用上涨

– 人口老龄化– 慢性疾病增多– 高新技术的发展– 人们对医疗服务的要求和期望越来越高

• 社会资源非常有限 , 各国无力承担高额费用• 需要探索成本低、效果好的新药以及合理用药，减少浪费。

药品研究第四障碍（ fourth hurdles)

安全性safety

经济性economics

疗效efficacy

质量quality

Michael Drummond 10 条标准（ 1987）

• 对照的综合描述（ who， what， whom， where， how ）

• 是否有效果的证据？• 重要的成本和效果是否包括？• 成本和效果是否以合适的自然单位进行测量？

• 成本和效果计算是否阐明研究的问题？

• 是否可信？• 成本和效果是否进行贴现？• 是否有增量成本效果分析？• 是否有敏感度分析？• 是否结果的讨论涵盖使用者所关注的问题？

《 PharmacoEconomics》创刊• 1992 年创刊• Economic Evaluation of Pharmaceuti cals: Science or Marketing? Drummond MF. 1992

• 网址： http://pharmacoeconomics.adis online.com

• 标志学科形成

国际药物经济与结果研究学会（ ISPOR ）• 1995 年成立

• http://www.ispor.org/

国内药物经济学发展 1993年第一篇药物经济学文章发表 2002年复旦大学成立药物经济学研究与评估中心 2005年中国医师协会药物经济学评价中心成立 2006年《中国药物经济学杂志》 创刊

部分国家药物经济学评价的运用领域

国家 药品注册

药品定价 管制

药品补偿或 共负水平

报销目录+阳性 /-阴

性制定用药目录诊疗规范

公共卫生资源配置

指导研发 市场策略

澳大利亚 √1 √ ＋ ? ?

加拿大 √ √3 ＋ /－ 2 √ ? √

英国 － √ √ √

荷兰 √ ＋ . ？ √

葡萄牙 √ ＋ ? ？ √

芬兰 √1 √ ＋ ？ ？ √

美国 √4 ＋ ? √ √

挪威 √ ＋丹麦 √

爱尔兰 √ ＋ √ √ ？新西兰 ？ √

瑞典 √1 √ √ ？ ？瑞士 √ ？ ？法国 √1 √ ＋ √ ？德国 √ － /+ √ ？

1 制订报销药品价格 2 英属哥伦比亚省3 加拿大安大略省和英属哥伦比亚省 4 部分管理保健组织 ,如 BCBS、 Regence

国际药物经济学评价指南实施效果

0

50

100

150

200

250

300

350

400

澳大利亚 加拿大 英国 荷兰 日本 美国 法国 德国 意大利 西班牙 丹麦0.00

5.00

10.00

15.00

20.00

25.00

OECD 国家人均药品费用及药品费用占卫生费用比例（ 1998 年）

强制应用非强制应用

药物经济学评价在药品定价中的作用 • 有的国家将其作为药品报销的必要条件

– 澳大利亚、加拿大、荷兰、葡萄牙、芬兰和挪威 • 有的国家作为药品定价管制和制订报销价格的依据 – 加拿大、芬兰、西班牙

• 有的国家作为制订临床诊疗指南和用药规范。– 如英国

治疗的相对性

推荐

提出简要的建议

对申请的详细评述意见

申请

药物评价委员会（ PES ）

经济学分委员会 (ESC)

药品受益咨询委员会（ PBAC ）

卫生部

药品报销定价管理局（ PBPA ）

价格和费用影响

决策

目 录

药 厂

药品报销 -澳大利亚案例 （ 1993 ）

预算影响分析（ BIA ）• 对 PBS 费用的影响为： (d*sd)-(ci*si)+(ej*sj)-(fk*sk)• 其中：

– d= 试验药物的预计销售量– sd=PBS 对试验药物的每单位补偿程度– ci= 导致试验药物在 PBS中竞争产品 i 的销售量的减少– si=PBS 对药物 i 的补偿程度– ej=与试验药物合并处方并被列入 PBS 的药物 j 的销售量 ;

– sj=PBS 对药物 j 的补偿程度 ;– fk= 用于治疗药物 i 的副作用的药物 k(列入 PBS目录 )

的销量的减少– sk=PBS 对每单位药物 k 的补偿程度

由厂商、病人、专家组、苏格兰的卫生技术委员和两名卫生官员组成的顾问委员会评议并补充报告

评估报告形成

由病人代表和临床专家参加第 1 次评估委员会会议审议报告，形成评估鉴定文件（ ACD ），

5 个工作日后公布在 NICE 学会网站上

第 2 次评估委员会会议修订，形成最终评估决议（ FAD ）

5 个工作日后公布在 NICE 学会网站上

指南向英格兰和威尔士的 NHS公布

15 个工作日上诉期

指南向英格兰和威尔士的 NHS公布

评估委员会重新审议证据，考虑上诉决定

评估报告草案

经顾问委员会通过

经顾问委员会通过

收集反馈意见

无上诉

诉讼调查组听取上诉

有上诉

上诉被驳回

学会委员会对技术进行系统综述

治疗指南－

英国案例

英国的案例• NICE将评估技术分为三类：

– A:具有成本效果，推荐 NHS临床常规使用；– B:为了帮助回答有关成本效果、目标的特殊问题仅用于临床试验；

– C;不推荐常规使用。• NICE把成本效用分析标准分为三类：

–﹤20,000英镑 /QALY，广泛使用– 20,000-30,000英镑 /QALY,有限使用–﹥30,000英镑 /QALY,严格限制使用。

泰国、韩国、中国台湾案例

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泰国 韩国 中国台湾

基本药物目录内药品劝募进入报销目录，设置“中位价”或参考价；2007 年开始新申请进入基本药物目录的药品必须提供成本效果证据

2007 年开始，所有申请进入医保目录的药品由健康保险评估中心（ HIRA ）负责评估其临床收益、成本效果、预算影响及国外同类产品的价格。

进入医保目录的药品要求提供效果依据， PE非强制性；2007 年在药品评价中心成立卫生技术评估（ HTA ）组负责为医保提供成本效果证据。

药物经济学用于谈判定价的建议•对于通用药，根据同类产品单位 DDD价格的均数或中位数来确定医保采购价格；

•对于新药，采用药物经济学评价来确定其附加价值和价格浮动程度。

政策的选择？

来源：南方周末