Farmaci innovativi
o farmaci efficaci?
Magrini - Traversa
Milano, DOXA – 18 settembre 2013
Il mercato farmaceutico
• I farmaci in commercio non sono tutti parimenti efficaci o con
analogo rapporto beneficio/rischio
• Non c’è una soglia minima per l’efficacia per l’approvazione di
un farmaco
• Le agenzie regolatorie non danno nessuna definizione di
innovativo ai farmaci che approvano
• I prezzi sono di fatto una variabile indipendente fissata a
livello globale (con poche oscillazioni di contesto o per
negoziazioni varie)
Prezzi e benefici: non proporzionali?
• When we go out and buy a new car, if we are
buying a Ford, we don’t expect to pay for a
Ferrari. That is what we are doing at the
moment with anticancer drugs,”
• said Ian Tannock, Toronto, ASCO 2012
I Farmaci approvati FDA 2012
FDA e farmaci innovativi
FDA e approvazioni 2012
• Solo pochi farmaci mostrano benefici importanti anche se
molti sembrano nuovi (nuove classi di farmaci) o innovativi
(per meccanismi di azione o come modalità di approvazione)
• Mentre i benefici che danno sono spesso simili a quelli dei
farmaci già disponibili o non modificano sostanzialmente la
storia naturale della malattia o del disturbo
Pricing e sistemi di incentivazione della
innovazione/scoperta di nuovi farmaci
• Se gli USA sono i primi a registrare i farmaci (vedi dati 2012),
sono anche i primi a fissare il prezzo … che diventa in qualche
modo di riferimento per gli altri Paesi
• Di qui lo spazio (ristretto) di negoziazione in un intorno di quel
prezzo
Politiche farmaceutiche:
tensioni
Tra livello nazionale e regionale (SSR)
Politiche farmaceutiche:
livello nazionale vs regionale
1. Registrazione, (rianalisi dei dati), licensing e ispezioni
2. Pricing e affordability/sustainability
3. Informazione indipendente e materiale info industria
4. Ricerca indipendente
5. Programmi linee-guida/raccomandazioni: Nazionali e regionali
6. Scelta dei farmaci e prontuari (selection of essential medicines)
7. Acquisto dei farmaci
8. Distribuzione dei farmaci
9. Studi di drug utilization
Nero: livello nazionale e internazionale
Rosso: livello regionale SSR
SSN tra
innovazione e sostenibilità?
• Che cosa vuol dire necessità di innovazione? Assai poco
• Ciò che conta è l’efficacia … o la minore tossicità (a parità di
efficacia) o il netto miglioramento di qualità delle vita
• Perché AIFA NON ha attribuito l’innovatività ai farmaci per
l’epatite C o ai nuovi anticoagulanti?
• Non vi è alcuna necessità di innovare per i pazienti … vi è
invece l’utilità o la necessità di avere nuovi farmaci efficaci o
più efficaci o preferibili …
• I vincoli di sostenibilità che cosa sono? Sono il budget
dell’oncologia (di un silos) o il livello di finanziamento del SSN?
• Due livelli distinti di azione:
– Definire i farmaci utili ed efficaci e le condizioni di uso appropriato –
con LG valide (evidence-based) e credibili (ne vorremmo meno e
migliori)
– Definire un prezzo adeguato (proporzionale ai benefici) ed eticamente
accettabile – E’ un livello politico (e globale) più che tecnico …
Potrebbe essere utile fare una differenza tra farmaci efficaci e farmaci
scarsamente efficaci? Forse SI … ma rimane anche una agenda politica
SSN tra
innovazione e sostenibilità?
Sostenibilità … o prezzi?
• Cosa vuol dire sostenibilità …
• Sustainable development , Brundtland, 1987 «Our common
future»: «development which meets the needs of the present without
compromising the ability of future generations to meet their own needs»
• Oggi noi parliamo di sostenibilità per indicare un prezzo per
alcuni farmaci oncologici troppo elevato rispetto al beneficio
(scarso o marginale) e all’andamento della spesa farmaceutica
• “Non possiamo pagare farmaci oncologici come una Ferrari
quando funzionano meno di una 500”
Assistenza/SSN: sicura, efficace, appropriata, efficiente, equa
• Cure devono essere innanzitutto: efficaci e appropriate e poi
anche sicure … o con un rapporto benefici/rischi favorevole …
• Maggiore attenzione alla medicalizzazione
• Maggiore attenzione alla affidabilità e validità della ricerca: il
publication bias … (campagna Alltrials)
• Agenzie regolatorie: diventino più tecniche e più coinvolte
nella comunità scientifica (più raw data e meno pdf, in
particolare all’EMA)
Avere una visione complessiva e
sviluppare politiche coerenti
ai diversi livelli
Come sarebbe bello se potessimo dire …
Farmaci (molto e poco) efficaci
Farmaci molto efficaci• Antibiotici nelle infezioni gravi
• Anestetici
• Insulina (diabete), tiroxina, altri f. endocrini
• Pillola anticoncezionale
• Anticoagulanti
• Farmaci per l’ulcera (PPI e HP)
• Farmaci per i tumori ematologici e alcuni tumori solidi (mammella)
• Vaccini (la maggior parte)
• Antidolorifici
• I farmaci della prevenzione CV in individui a rischio elevato
Farmaci poco efficaci
• Antibiotici nella influenza e URTI
• Farmaci per la demenza
• L’uso cronico degli ansiolitici o degli ipnotici
• Farmaci per dimagrire
• Farmaci per l’osteoporosi
• Farmaci ca polmone e colon …
• I farmaci della prevenzione CV in individui a basso rischio
PTN: una proposta
• Introdurre una lista negativa … dal titolo “farmaci con
efficacia marginale e rilevante impatto economico”
• Da trattare in modo diverso rispetto ad ora come
prezzi e/o da rivedere periodicamente per la
rimborsabilità (ogni 2 o 3 anni)
AIFA e Regioni: tensioni su
• Farmaci innovativi – algoritmo NON applicato (dopo quasi 2
anni di promesse)
• Registri (non funzionanti e poco linkabili)
• Gare ed equivalenze/lotti: maggiore sintonia rispetto a un
obiettivo comune (?!?)
• Prontuari regionali (liste limitate ai farmaci migliori – da
mantenere/sostenere)
• Farmaci Cnn: che fare? Due esempi: Aflibercept vs
pertuzumab (non sono tutti ugualmente importanti, anzi
pochi sono importanti e senza alternative terapeutiche)
Pertuzumab (Settembre 2013)
• Collocazione in Cnn (classe C, prezzo non negoziato)• Per la rilevante entità del beneficio dimostrata (>6 mesi
di PFS) la CRF lo ha assegnato al GREFO• Raccomandazione positiva • CRF 12 settembre deciderà se inserirlo in PTR vista
l’assenza di alternative terapeutiche
• Per aflibercept si è ritenuto che fossero invece disponibili alternative terapeutiche (bevacizumab) e sarà valutato successivamente
• Anche gli altri farmaci attualmente in Cnn possono attendere la definizione del prezzo in AIFA in quanto sono disponibili valide alternative terapeutiche
AIFA criticità attuali
• Gravi ritardi per alcune categorie di farmaci importanti (NAO,
HCV, …)
• Note CUF contraddittorie: 13 statine, NAO per singoli farmaci,
… in assenza di un programma linee-guida nazionale
– Dubbi seri su confusione fatta dalla nuova Nota 13
– NAO e TTR: incomprensibile i due diversi cut-off di prescrivibilità per
dabigatran (<70% TTR) e rivaroxaban (<60% di TTR)
• Poco supporto nel processo di definizione degli usi appropriati,
mancanza di una visione complessiva e concentrazione solo su
accesso (registri) e prezzi/tetti di spesa
LEA e continuità assistenziale
Conclusioni
• Raccomandazioni evidence-based sono state utili in ER per definire e
regolare fortemente il ruolo di nuovi farmaci importanti
• Il sistema di indicatori d’uso è stato utile per definire il budget
dell’oncologia e fare una programmazione “abbastanza buona”
• Il sistema di pricing (di livello globale) è poco proporzionale ai
benefici reali dei farmaci e andrebbe rivisto
• Andrebbe riconsiderata la maggiore efficienza di una commissione
unica del farmaco (rispetto a CTS vs CPR)
• L’accesso ai farmaci in RER è stato regolato dai benefici attesi:
– immediato per farmaci molto efficaci o senza alternative terapeutiche
– più regolato per farmaci con alternative terapeutiche analoghe o preferibili
Rivitalizzare il concetto di farmaci (e cure) essenziali
• La lista dei farmaci essenziali dell’OMS (WHO EML) è stata una delle idee di maggior successo da quando l’organizzazione è stata creata
• La parola chiave è essenziale … (l’opposto di superfluo)• Porta con sé l’idea che
– Non tutti i farmaci hanno la stessa importanza e sono analogamente efficaci
– I sistemi sanitari hanno bisogno per la loro sostenibilità di indicazioni e confronti evidence-based e di fare scelte per garantire un accesso universale alle cure e agli interventi (essenziali)
• Dovrebbe esistere un ragionevole continuum tra – approvazione-informazione-raccomandazioni-scelta e acquisto dei
farmaci assieme a valoutazioni e feedback rispetto all’uso dei farmaci
Incentivi alla innovazione/scoperta dei farmaci
• La proposta di Joseph Stiglitz (Health Affairs, 2008)
• Nuovi schemi di value-based pricing in UK (complessi e ancora
in via di definizione)
• Proposte su come incentivare l’innovazione e la scoperta di
nuovi farmaci (Grootendorst, CMAJ, 2011)
• In summary, the patent system yields high prices for drugs, with attendant problems of access, counterfeiting, cross- border trade in pharmaceuticals of dubious quality, high levels of marketing and promotion, insurance cost control schemes, increased costs for research and development of drugs, and extensive litigation.
• The current system also skews priorities for research and development toward incremental improvements to existing blockbusters, and away from drugs for neglected diseases and the diseases of poverty.
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