Vzácná onemocnění
description
Transcript of Vzácná onemocnění
![Page 1: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/1.jpg)
VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ
Ing. Jaromír Gajdáček, Ph.D., MBAprezident Svazu zdravotních pojišťoven ČR
generální ředitel Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra ČR
Praha, 11. 4. 2012
![Page 2: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/2.jpg)
VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO)
2
= onemocnění s mimořádně nízkou prevalencí
• v EU se onemocnění považuje za vzácné, postihuje-li nejvýše 5 z 10 tis. osob• jedná se cca o 5 – 8 tis. druhů nemocí a stále jsou
rozpoznávány další• ve většině případů jde o genetická onemocnění, řadí
se sem ale také vzácné druhy rakovin, autoimunit, vrozených malformací, některá onemocnění toxická a infekční• mnoho pacientů se vzácnou nemocí umírá již
v raném dětství, třetina se nedožije ani pěti let
![Page 3: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/3.jpg)
VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO)
výzkum je omezený a navíc „roztroušen“ po mnoha zemích EU
nedostatek specifických informací i zdravotních opatření
problém : pozdní diagnostika
její dostupnost, stejně jako dostupnost léčby, se v jednotlivých státech liší 3
![Page 4: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/4.jpg)
LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)upraveno v nařízení Evropského parlamentu a Rady ES č. 141/2011 ze dne 16. prosince 1999
• kritéria pro označení přípravku pro VO• definice pobídek (výhradní právo na trhu, udělování
registrace atd.)• podpora výzkumu, vývoje a uvádění na trh
4
![Page 5: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/5.jpg)
LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)na okraji zájmu farmaceutického průmyslu• nedostatek podpory počátečních fází klinického vývoje• vysoké náklady na vývoj léků spolu s velmi malým
počtem pacientů
nízká odhadovaná návratnost investic
stále existuje mnoho onemocnění bez možností léčby 5
![Page 6: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/6.jpg)
LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO (ORPHANS)• vysoce nákladná léčba – cca 0,01 % pojištěnců
v ČR s vysoce závažnými onemocněními čerpá cca 2 % ročních nákladů na léky• v roce 2000 14 designovaných léčiv
v roce 2005 342 a v roce 2011 867• nadto jsou v rámci specifických léčebných
programů dostupná i léčiva neregistrovaná a umožňuje se krátkodobá úhrada VILPů (= vysoce inovativních léčivých přípravků) 6
![Page 7: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/7.jpg)
NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ
72007 2008 2009 2010 2011
0
5,000,000
10,000,000
15,000,000
20,000,000
25,000,000
30,000,000
35,000,000
0
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
Počet RČ Náklady
mil. Kč RČ
![Page 8: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/8.jpg)
NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ
8CEREZYME REPLAGAL MYOZYME ELAPRASE AMMONAPS ZAVESCA
0
1000000
2000000
3000000
4000000
5000000
6000000
7000000
Průměrné náklady Orphans na 1 RČ v roce 2011mil. Kč
![Page 9: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/9.jpg)
MOŽNOSTI SYSTÉMU V.Z.P.
• v současném finančním stavu systému v.z.p. nelze bohužel dosáhnout toho, aby všem pacientům s VO byly poskytnuty bezplatně příslušné léčivé přípravky• jakékoliv výraznější posuny v otázkách vyšší míry
úhrady léčby VO jsou realizovatelné jedině se zásadní změnou systému v.z.p. nebo v případě značného navýšení stavu financí v tomto systému
9
![Page 10: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/10.jpg)
KUMULOVANÝ NÁRŮST PŘÍJMŮ A NÁKLADŮ V SYSTÉMU V.Z.P
101998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010
100%
110%
120%
130%
140%
150%
160%
170%
180%
190%
200%
Náklady Příjmy
113 mld
109 mld
216 mld
213 mld
![Page 11: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/11.jpg)
QALY
• existuje mnoho definic• jedna z nich říká, že se jedná o komplexní
ukazatel efektivnosti, který bere v úvahu kvalitativní a kvantitativní hodnocení života - do jaké výše je ještě racionální zvyšovat náklady na léčbu• prahová úhrada 1 QALY dle WHO = teoreticky
trojnásobek HDP na obyvatele
11
Quality-adjusted life year
![Page 12: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/12.jpg)
QALY
Je však česká veřejnost, včetně veřejnosti odborné, připravena stanovit nějaký nepřekročitelný
limit pro QALY ?
12
![Page 13: Vzácná onemocnění](https://reader035.fdocument.pub/reader035/viewer/2022081421/56815b21550346895dc8e05c/html5/thumbnails/13.jpg)
DĚKUJI ZA POZORNOST
WWW.211.CZWWW.ZPMVCR.CZ
WWW.ZDRAVIJAKOVASEN.CZ