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PTILe point de vue du pédiatre
T. LeblancParis Robert Debré & CEREVANCE
DES d’hématologie – Avril 2012
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PTI de l’enfant : rappel cliniqueEnf ant s Adu ltes
Pic de frequ ence 2 - 4 ans 15 - 40 ans
Sex ratio 1 2,6 F / 1H
Debu t Aigu In sidi eux
Symp tom es Pu rpu raHem orragi es <10%
Pu rpu raHem orragi es rare s
(mêmes définitions PTIA, PTIP & PTIC)
Hem orragi es <10% Hem orragi es rare s
Plaquettes < 20.0 00 < 20.000
Chronicite 24% 43%
Hemo rragies SNC < 1% 3%
Mort hemo rragique < 1% 4%
Seminars i n Hemat ology, 199 8, 35(S1)Ź: 5-8 .
Fréquence +++ : risque de diagnostic par excès
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GRADE SEVERITE du SAIGNEMENT
DESCRIPTION
0 Aucun Aucun signe
1 Mineur - Peau : ≤100 pétéchies
ou ≤ 5 ecchymoses (≤ 3 cm de
diamètre).
- Muqueuses normales.
Scorer systématiquementEx: selon Buchanan
2 Moyen/peu sévère - Peau : > 100 pétéchies
ou > 5 ecchymoses (> 3 cm de diamètre).
- Muqueuses : normales
3 Modéré - Muqueuses : saignement des muqueuses
(épistaxis, bulles intra buccales, saignement
intestin, hématuries, métrorragies ….)
4 Sévère - Saignement des muqueuses nécessitant
un geste ou suspicion hémorragie interne
5 Mettant en jeu le
pronostic vital
- Hémorragie intracrânienne ou hémorragie
interne mettant en jeu le pronostic vital.
(J Pediatr, 2002, 141: 683-8)
« Wet »
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Hémorragies graves au cours du PTI
Major hemorrhage in children with ITP (J Pediatrics, 1998)
Etude monocentriqueN: 57 enfants/332 (19%)
ICH in children with ITP(Blood, 2009)
N = 40 cas (USA 1987-2000)[Incidence estimée: 0,19-0,78%]
Délai:
Délai:2/3 : < H481/3 : H48 à 12 mois (md : 26j)NB : stade de PTIC ( > 6 mois) : 3
Facteur de risque: - N° plaq. : 73% < 10.000 et 90% < 20.000
18 (45%) < J7 (dont 10 inaugural)
12 au stade de PTIC (> 6 mois)
Facteurs de risque:- N° plaq. : 73% < 10.000 et 90% < 20.000- ATCD récent de TC (N = 13)- Hématurie: macro. ou microscopique- (Wet purpura)
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Bilan PTI aigu: Recommandations SHIP (2007)
NECESSAIRES :- NFS + Rt- Étude du frottis
(+ bandelette U.)
RECOMMANDES : - ± myélogramme avant CT
(abstention possible après décision raisonnée et argumentée dans le dossier)
Selon contexte :
- Groupes si hémorragie- TDM ou IRM si céphalées- Echographie abdominale si
DA, examen anormal, hématurie
dossier)
- TP, TCA, Fibrinogène- FAN si âge > 8 ans- Sérologie VIH si FDR- FO si céphalées ou
syndrome H sévère- Sérothèque avant IgIV
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Bilan PTI aiguRecommandations SHIP (2007)
INUTILES :
- Myélogramme si tableau typique et pas de CT
CONTRE-INDIQUES :
- PLtypique et pas de CT
- Batterie de sérologies virales
- AC anti-plaquettes (MAIPA seulement) si clinique typique
- Anti-DNA & autres auto-AC
- PL
- TS
- Tout geste invasif
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Phanie, a young girl with thrombocytopenia
13 m : febrile seizures: BC : 47,000 platelets: BMA: Nl /spontaneous recovery
: viral infection?
15 m : febrile episode : BC: 45,000 platelets
: ITP? : first dose of IgIV : 60,000 at H24: ITP? : first dose of IgIV : 60,000 at H24
100,000 at H48
15 to 17 m : 2 IgIV infusions for low PC
17 m : 1st consultation in hematology
���� analysis of blood films
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May-Hegglin anomalie
(MYH9 mutations-related thrombocytopenias)
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Is bone marrow aspiration needeed in acute
childhood ITP to rule out leukemia?
Tableau de PTI dit typique:- Age de 6 mois à 18 ans
- Plq < 50.000 ET Hb > 10 /11g & PNN >1500 /2000
N = 484 ponctions pour ∆∆∆∆c de PTI (72% des cas recensés)
Tableau PTI LA AM Autre Inadequat
Typique 324 0 1 0 7
Atypique 135 3 7 1 6
(Arch Pediatr Adolesc Med, 1998, 152: 345)
Si typique risque de LA < 1%
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Quand mettre en doute le diagnostic de PTI chez l’enfant ?
Age : jeune enfant
: adolescent
Découverte systématique
Atteinte des autres lignées à la 1ère NFSAtteinte des autres lignées à la 1ère NFS
Eléments cliniques discordants :
- absence ou gravité +++ du sy. hémorragique
- présence d’une SMG
- symptômes associés
Caractère réfractaire d'emblée
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Trois bonnes revues sur les TC
Blood, 2004
Haematologica, 2002
Haematologica, 2007
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De plus en plus de gènes…
Thrombocytopenia 2 & ANKDR26(ankyrine repeat domain 26 gene)N = 21 families, 78 patients
- AD, minimal bleeding, moderate T [30 to 80,000], normal size of platelets
GPS & NBEAL2(encoding for a BEACH protein)
- AR, bleeding sometime severe, myelofibrosis
- Rare
Vesicular traficαααα-granules
?
normal size of platelets- 10% of familial forms in the
Italian registry?
NB: cases with leukemia (7/78), AML: 5 and undefined: 2
(Noris & al, Blood 2011)
- Rare
(Albers & al + Gunay-Aygun & al + Kahr & al, Nat Genet 2011)
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Traitement du PTIA
The art of medicine consists of amusing the
patient until nature cures the disease patient until nature cures the disease
(Paula Bolton-Maggs, M.D.)
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PTIA de l’enfantIndications du traitement
Abstention thérapeutique si :Score entre 0 et 2 ET plaquettes > 10.000/mm3
NB: méfiance si ATCD récent de TCNB: méfiance si ATCD récent de TC
Traitement si:- score > 3 ET / OU plaquettes < 10.000/mm3
(et aussi si geste hémorragique ou chirurgical prévu,
voire pour des critères de qualité de vie…)
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The clinical course of ITP in children who did not
receive IVIG or sustained prednisone treatment
Etude prospective monocentrique N = 55
- Plq : < 10.000 : 37 ; < 20.000 : 50
- Myélogramme : 1 pt (neutropénie associée)
- Hospitalisation max. : 2 j (étude frottis) : 52/55
Abstention de tout traitement sauf 4 pts : cortisone (2 mg/kg/j) pendant 3 jours
Conclusion : adaptée et moins anxiogène...
(Dickerhoff et al, J Pediatr, 2000)
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Traitement du PTIA en 2012
Donc options: 1. Abstention… (mesures locales) ����
2. Corticoïdes en cure courte: 4 mg/kg/j en 2 fois pendant 4 jours
Plaquettes?1er ou 2ème ?
ou IgIV
Rien d’autre +++… (pas de Mabthéra !!!)
Si nouvelle chute des plaquettes :- Croiser ou non en f° efficacité & tolérance- Si récurrences proches : proposer un traitement
séquentiel ?
NON!(en règle…)
Si urgence vitale: CT + IgIV + CPA
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Abstention versus Traitement
+++ EDUCATION (enfant/parents/MT/medecins scolaires,…+++ Documents écrits
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PTI aigus réfractaires
���� Savoir vite remettre en cause le diagnostic
���� Avis spécialisé & transfert
Mesures thérapeutiques:
- Corticoïdes & IgIV…
- Autres approches: rares à la phase aigüe:- Rituximab (MABTHERA®) ?
- Autres…?
- Si urgences hémorragiques: agents stimulant la mégacaryopoïèse
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PTIA de l’enfantRappel: présence de 4 textes de recommandations
SHIP sur le site de la SFP
Bilan d’un PTI aigu
Recommandations de traitement des PTIARecommandations de traitement des PTIA
Lettre d’information aux parents
Mesures associées & qualité de vie
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PTIC de l’enfant: indications en 2012
1. Abstention (+ traitement ponctuel)
2. Corticoïdes et/ou IgIV
3. Pas de choix logique pour la 3eme ligne…
- Rituximab reste rediscuté: selon FP?- Rituximab reste rediscuté: selon FP?
- Immunosuppresseurs: IMUREL® ou CELLCEPT®
- Autres approches:…
4. Place des TPO?
5. SplénectomiePrise en compte
de la QOL (adolescents +++)
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5 year relapse free survival
51% [IC 95%: 37 – 64]
Splenectomie chez l’enfant
Splenectomised children for ITP: n =78
(Etude CEREVANCE)