Programma  di  aiu+  per  start  up  innova+ve  11-­‐10-­‐2013    

CONTRACT  RESEARCH  ORGANIZATION  (CRO):    TEST  PRECLINICI  DI  VALIDAZIONE  DI  NUOVI  FARMACI  E  

NANOMATERIALI  PER  APPLICAZIONI  MEDICHE      

Se#ore  a(vità:  FARMACEUTICO-­‐BIOTECH  

TEAM  

Caterina  Cin+,  Biologo      Dire'ore  is*tuto  IFC-­‐CNR      Responsabile  Ricerca  &Sviluppo  

Andrea  Facciabene,  Biotecnologo      Assistant  Professor  OCRC,  U-­‐PENN      Responsabile  Produzione  &  Sviluppo  

Enrico  Sorisio,  Commercialista      Consulente  imprese  ed  en*  del  se'ore  farmacologico      Responsabile  Amministrazione,  Finanza  e  Personale    

             

               

Ø  Necessita’  di  sviluppare  modelli  che  meglio  rappresen*no  le  patologie  umane.      Ø  Prima+   rappresentano   una   buona   opzione   MA   e+camente   controversa   e  

dispendiosa    Ø  Topi   generalmente   molto   usa+   MA   con   note   limitazioni   dovute   alle   differenze  

fisiologiche  

Introduzione    

Ø  Modello  affidabile  e    prediPvo  di  una  risposta  che  ricalca  quella  umana  

Ø  Riduzione  tempi  e  cos+  di  sviluppo  di  nuovi  farmaci  

Ø  Aumento   delle   percentuali   di   successo   dello   sviluppo   di   compos+  farmacologicamente  aPvi  

Ø  Incrementare   il   livello   della   sperimentazione   clinica   per   le   patologie   oncologiche,  neurologiche  ed  immunologiche    

Bisogni    

Risposta  ai  Bisogni  

La   CRO   disporrà   di   una   PiaVaforma   Tecnologica   altamente  innova+va  basata  sul  modello  sperimentale  di   topo  umanizzato  per  la  validazione  di  compos*  farmacologicamente  aLvi  che  sarà    Più  affidabile    Meno  costoso  Più  reperibile  e    veloce  Più  eCco    APPROVATO  dalle  maggiori  Agenzie  Regolatorie  (FDA,  EMA)  in  sos+tuzione  dei  Prima+  

Umanizzazione  del  Topo  NSG  

Analysis  of  human  CD45+  cells  

   Monocytes,  DC1,  DC2  (CD11c,14,  33,  123,  HL-­‐DR)  

   B-­‐lymphocytes  (CD10,  19,  20,  138,  IgM,  IgD,  IgG)    

 T-­‐  lymphocytes  (CD3,  4,  8,  25,  45RA,  45RO,  FoxP3)  

i.v.  (i.h.)  

Human  CD34+  cells  ~  1  x  105/mouse  

275  cGy  

Adult    (or  neonate)  mice  

Peripheral  blood    BM  Spleen  LN    Thymus  

8  to  34  weeks  

Completa  Ricos+tuzione  del  sistema  Immunitario  Umano  

Modello  d’elezione  per  lo  studio  di:  Ø  risposte   infiammatorie   e   immunitarie   verso   nanomateriali,  

farmaci    e  agen*  patogeni  Ø  Xeno-­‐Trapianto   di   tumori   di   vario   origine   (Polmoni,   Ovaio,  

Prostata,  ecc.)  Ø  Leucemia  cronica  o  acuta  umana    Ø  Cancer  Stem  Cells  Ø  Infezioni   virali   come   HIV,   Epstein   Barr,   Malaria   e   Dengue  

fever.  Ø  RigeVo  di  organi/tessu*  trapianta*  Ø  Terapia  personalizzata  

Applicazioni  

•  test  di  safety  secondo  le  linee  guida  internazionali;  •  test   di   valutazione   della   risposta   immunitaria/

infiammatoria  di  un  farmaco;  •  test   di   efficacia   e   efficienza   di   un   farmaco   su   modelli  

tumorali  umani.  •  test   farmacocine+ca   ADME:   valutazione   dei   parametri   di  

Assorbimento,  Distribuzione,  Metabolismo,   Eliminazione  di  un  farmaco  

•  altri   servizi   customizza+   di   valutazione   preclinica   di  compos*  farmaceu*ci,  secondo  le  esigenze  dei  clien*.    

 

Servizi  offer+  

Ø Possesso  di  una  nuova  tecnologia  non  semplicemente  replicabile  

Ø mantenimento  del  Know-­‐how  in  house  Ø Riduzione  dei   tempi  e   cos+  di   a'uazione  delle   fasi  precliniche  di  sviluppo  di  nuovi  farmaci  

Ø Maggiore  capacità  prediPva  e  il  migliore  profilo  di  safety    

Ø Maggiore   valore   aggiunto   dato   dalla   cer+ficazione  GLP.    

 

Value  Proposi+on    

Merca+  di  Riferimento  

Ø  Clien+:    Big  Pharma  (principali  clien*);      Mid-­‐sized  Pharma;      Società  R&D  farmaceu+ca  e  nanomateriali  per  la  medicina      Is+tuzioni  (Ospedali,  IRCCS,  En*  di  ricerca,  Università)  

Ø  Dimensioni:    Il  mercato  di  riferimento  è  rappresentato  dalle  CRO    di  servizi  di  screening  preclinico  di  farmaci      Le  dimensioni    globali  di  tale  mercato  sono  valutate  in    circa  4.5  miliardi  di  dollari  

Concorren+  &  ProdoP  sos+tu+vi  

Non   ci   risultano   soggeL   in   Italia   ed   Europa   che  forniscano  i  nostri  servizi.    Alcune   CRO   precliniche   potenzialmente   in   grado   di  possedere   le   capacità   tecnologiche   per   replicare   in  parte   la   nostra   tecnologia,  ma   che   non   forniscono   un  pacche'o  di  servizi  di  screening  come  Humygen,  sono:    Charles  River  Laboratories,  Covance,  Taconic  USA.    

•  in   prima   ba'uta   sarà   basata   sullo   sviluppo   e  consolidamento  di  relazioni  direVe  con  i  clien+  a  par*re  dai  contaP  già  esisten+,  provenien+  dalle  aLvità  svolte  in   precedenza   dal   management   aziendale(Pfizer;  Novar*s;   Johnson&Johnson;   GlaxoSmithKline;   Ven*Rx   ;  Pharmaceu*cals)  

 •  successivamente  al  fine  di  favorire  l’acquisizione  di  nuovi  clien*   sarà   necessario   impostare   un’apposita   unità   di  business  development.  

Modello  di  Business  

•  Pre-­‐money:  1M€  •  Inves*mento  richiesto:  700k€  •  Use  of  proceeds:  acquisto  a'rezzature,  reclutamento  e  formazione  personale,  spese  di  ges*one  della  stru'ura  fino  all’avvio  della  produzione  di  servizi.  

•  Exit  prevista:  dopo  3-­‐5  anni.  

 

Piano  inves+mento  

Dopo   3   anni   di   aLvità   prevediamo   di   raggiungere   un   faVurato  annuo   pari   a   circa   1  milione   di   euro   e   un   ritorno   sulle   vendite  almeno  al  25%.  A   pieno   regime,   indica*vamente   dopo   almeno   5   anni   dall’avvio  della   produzione,     l’impresa   prevede   di   raggiungere   una   quota  pari   a   circa   lo   0,1%   del   mercato   globale   dei   servizi   preclinici  offer*  dalle  CRO,  s*mato  in  circa  4,5  miliardi  di  dollari.        

valori  in  migliaia  di  euro    

2014   2015   2016  Ricavi   240   576   1098  Ebit   -­‐269   9   417  Reddito  neVo   -­‐284   -­‐10   358  

Piano  Economico