Plan national maladies rares, les associations entre espoir et vigilance
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Plan national maladies rares, les associations entre espoir et vigilance Le Plan national maladies rares, pr~sentd par Philippe Douste-Blazy, FranGois d'Aubert, ministre d~l~gu~ ~ la Recherche, et Marie-Anne Monchamp, secr~taire d'E:tat aux Personnes handicap~es, est porteur d'espoir pour les patients et leurs families r~unies dans Alliance Maladies Rares. Ce collectif, cr~ en 2000, repr~sente 135 associations, environ 1 000 pathologies rares et plus d'un million de malades. O n dolt souligner que ce regroupement a permis & certaines de ces pathologies rares, voire rarissimes, en tout cas mal connues ou inconnues du corps medical, ne comptant que quelques unites ou dizaines de malades, de sortir de I'ombre et de commencer & beneficier d'apports essentiels : un diagnostic plus precis, une prise en charge adaptee sinon specifique, au mieux une etude de leur pathogenie pour un meilleur ciblage d'un traitement existant ou & venir, en tous cas une amelioration de la qualite de vie des sujets atteints. Darts de nombreux cas, la decouverte et la surveillance de mar- queurs biologiques constituent une avancee significative, et le developpement de tests spe- cificlues peut meriter le label correspondant aux medicaments orphelins. De la sorte, dit Alliance Maladies Rares, ces maladies ne devraient plus etre totalement orphelines : ainsi sont-elles denommees par extension, le terme s'appliquant au medicament, le plus souvent unique, developpe specifique- ment et restant seul (orphelin) de sa classe the- rapeutique, compte tenu du faible nombre de patients & traiter dans la plupart des pathologies en question. En tous cas, I'existence du Plan national est une reconnaissance par les struc- tures de la sante publique de ces maladies rares trop Iongtemps ignorees par les protocoles medicaux.., et rAssurance maladie. Parmi les dix axes strategiques retenus par le Plan, trois mesures repondent plus particuliere- ment aux attentes des associations : labellisation de centres de reference(1), veritable avancee therapeutique, garantie d'une prise en charge medicale specifique et non plus avec les ,, moyens du bord ,, ; financement assure pour 4 ans avec le Programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) ; engagement du ministere de la Recherche pour prioriser les etudes sur les maladies rares, malgre des incertitudes sur la structure future qui doit succeder au GIS-lnstitut des maladies rares. Alliance Maladies Rares, tout en constatant une certaine faiblesse des financements, se felicite de la reconnaissance de la Plate-forme Maladies Rares, site d'information unique en Europe, finance majoritairement par I'Association fran?ai- se contre les myopathies (AFM), mais s'interro- gesur le soutien reel que lui apporteront les pouvoirs publics, notamment pour son heberge- ment. Dernier motif d'inquietude du collectif : le Plan concerne de nombreux acteurs ministeriels et de la recherche (Inserm, INPES, INVS...) et rien n'est reeliement prevu pour coordonner la mise en place du Plan et des actions program- races. Alliance Maladies Rares constate cepen- dant que les efforts qu'elle deploie depuis sa creation pour faire conna~re et reconnaftre les maladies rares se concretisent. Elle espere, comme les patients et les families, que le Plan tiendra ses promesses, en permettant notamment aux maladies rares de sortir de I'ombre mediatique et & la recherche phar- macologique et biologique d'avancer <, d a n s la vole, si ce n'est de la guerison, du moins d'une meilleure qualit~ de vie ,*. J.-M. M. Contact : Maladies Rares Info Services, 0 810 63 19 20 (numero azur, prix d'un appel local). Site : www.alliance-maladies-rares.org (11Lire pages, Veille Juridique ,, p. 84. 1 0 RevueFran?aise des Laboratoires, decembre 2004, N ° 368
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Plan national maladies rares, les associations entre espoir et vigilance Le Plan national maladies rares, pr~sentd par Philippe Douste-Blazy, FranGois d'Aubert, ministre d~l~gu~ ~ la Recherche, et Marie-Anne Monchamp, secr~taire d'E:tat aux Personnes handicap~es, est porteur d'espoir pour les patients et leurs families r~unies dans Alliance Maladies Rares. Ce collectif, c r ~ en 2000, repr~sente 135 associations, environ 1 000 pathologies rares et plus d'un million de malades.
O n dolt souligner que ce regroupement a permis & certaines de ces pathologies
rares, voire rarissimes, en tout cas mal connues ou inconnues du corps medical, ne comptant que quelques unites ou dizaines de malades, de sortir de I'ombre et de commencer & beneficier d'apports essentiels : un diagnostic plus precis, une prise en charge adaptee sinon specifique, au mieux une etude de leur pathogenie pour un meilleur ciblage d'un traitement existant ou & venir, en tous cas une amelioration de la qualite de vie des sujets atteints. Darts de nombreux cas, la decouverte et la surveillance de mar- queurs biologiques constituent une avancee significative, et le developpement de tests spe- cificlues peut meriter le label correspondant aux medicaments orphelins. De la sorte, dit Alliance Maladies Rares, ces maladies ne devraient plus etre totalement orphelines : ainsi sont-elles denommees par extension, le terme s'appliquant au medicament, le plus souvent unique, developpe specifique- ment et restant seul (orphelin) de sa classe the- rapeutique, compte tenu du faible nombre de patients & traiter dans la plupart des pathologies
en question. En tous cas, I'existence du Plan national est une reconnaissance par les struc- tures de la sante publique de ces maladies rares trop Iongtemps ignorees par les protocoles medicaux.., et rAssurance maladie. Parmi les dix axes strategiques retenus par le Plan, trois mesures repondent plus particuliere- ment aux attentes des associations : labellisation de centres de reference (1), veritable avancee therapeutique, garantie d'une prise en charge medicale specifique et non plus avec les ,, moyens du bord ,, ; financement assure pour 4 ans avec le Programme hospitalier de recherche clinique (PHRC) ; engagement du ministere de la Recherche pour prioriser les etudes sur les maladies rares, malgre des incertitudes sur la structure future qui doit succeder au GIS-lnstitut des maladies rares. Alliance Maladies Rares, tout en constatant une certaine faiblesse des financements, se felicite de la reconnaissance de la Plate-forme Maladies Rares, site d'information unique en Europe, finance majoritairement par I'Association fran?ai- se contre les myopathies (AFM), mais s'interro- gesur le soutien reel que lui apporteront les pouvoirs publics, notamment pour son heberge- ment. Dernier motif d'inquietude du collectif : le Plan concerne de nombreux acteurs ministeriels et de la recherche (Inserm, INPES, INVS...) et rien n'est reeliement prevu pour coordonner la mise en place du Plan et des actions program- races. Alliance Maladies Rares constate cepen- dant que les efforts qu'elle deploie depuis sa creation pour faire conna~re et reconnaftre les maladies rares se concretisent. Elle espere, comme les patients et les families, que le Plan tiendra ses promesses, en permettant notamment aux maladies rares de sortir de I'ombre mediatique et & la recherche phar- macologique et biologique d'avancer <, dans
la vole, s i ce n'est de la guerison, du moins
d'une meilleure qualit~ de vie ,*.
J.-M. M.
Contact : Maladies Rares Info Services, 0 810 63 19 20 (numero azur, prix d'un appel local). Site : www.alliance-maladies-rares.org (11Lire pages, Veille Juridique ,, p. 84.
1 0 Revue Fran?aise des Laboratoires, decembre 2004, N ° 368
