Therapie ontwikkeling voor zeldzame ziekten: Onderzoek en zo nog wat
Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
description
Transcript of Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen
Europese en Belgische maatregelen voorzeldzame ziekten en
weesgeneesmiddelen
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
meer dan 80% zeldame ziekten zijn genetisch bepaald.
Zij vormen een uitdaging voor onze top wetenschappers.
“Een societal laboratory”
Inhoud
Beleid van de Europese Unie
Verordening weesgeneesmiddelen
Het voorstel van de Europese Commissie
Het standpunt van Het Europees Parlement
De eerste weesgeneesmiddelen op de markt
Belgische beleidsinitiatieven
Conclusie
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenVerordening inzake Weesgeneesmiddelen (Ver EU/141/2000)
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Juli 1998: Commissie dient officieel voorstel tot verordening in
December 1999: Europees Parlement keurt voorstel goed
Januari 2000: Verordening EG/141/2000 ter promotie van de weesgeneesmiddelen
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenHet voorstel van de Europese Commissie
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
1. 1983: USA Orphan Drug Act
- Jaarlijks $ 20 miljoen FDA subsidie voor weesgeneesmiddelen
- 1983-1997: 152 geneesmiddelen krijgen toelating voor handel
2. 1995: Meeting EU Zeldzame Ziekten te Brussel
3. 1996: De initiatieven van de Europese Commissie leiden tot EURORDIS
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenInhoud van het voorstel van de Europese Commissie
1. Erkenningsysteem voor weesgeneesmiddelen
< 5 op 10000 + geen bevredigende andere behandeling
art. 3 Ver. EU/141/2000
2. Marktexclusiviteit van 10 jaar
art. 8. Ver. EU/141/2000
3. Comité voor Weesgeneesmiddelen (COMP)in het Europees Geneesmiddelen Agentschap
drie patiëntenvertegenwoordigers
art. 4.3 Ver EU/141/2000
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenHet standpunt van de EU Instellingen: het Europees Parlement
MEP Christian Cabrol:“Het is daarom onze verantwoordelijkheid als politici en samenleving om de nodige waarborgen te voorzien opdat mensen met een zeldzame ziekten dezelfde correcte en hoogkwalitatieve behandeling krijgen als eender welke andere patiënt.”
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
1. EP Commissie Volksgezondheid Enorme baten voor patiënten en tewerkstelling
2. EP Commissie Begroting Jaarlijks + € 1 miljoen euro
3. EP Commissie Technologie & Positieve maatregel voor KMO’s actief Onderzoek in de farmacologie zeldzame ziekten
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenDe eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Bron: EMA.europa.eu (2010)
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenDe eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Bron: EMA.europa.eu (2010)
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenConclusies op maatschappelijk en ethisch vlak
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
1. Verordening 141/2000 verzekert een betere toegang tot behandelingen
2. Patiënten krijgen voor het eerst inspraak
3. Nieuwe arbeidsplaatsen
4. Meer kansen op een betere levenskwaliteit
5. Een unieke Europese solidariteit
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen“It is a long way to go…”
Dr. Yolande AvontroodtEre- Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Inhoud
Beleid van de Europese Unie
Belgische beleidsinitiatieven
Nood aan omkadering in België
Resolutie Yolande Avontroodt
National Plan Zeldzame Ziekten Fase 1
National Plan Zeldzame Ziekten Fase 2
Conclusie
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenNood aan omkadering in België
1. “Wat is de naam van mijn zeldzame ziekte?”
2. Nood aan een betere terugbetaling van weesgeneesmiddelen
3. Tegen 2011 moeten alle Lid Staten een Nationaal Plan Hebben
4. Frankrijk, Bulgarije, Portugal, Spanje, Griekenland, …
5. http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenResolutie Yolande Avontroodt (52K0505/001)
1. Inspraak voor patiënten in het beleid
2. Erkenning van de Stuurgroep voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen
3. Opstellen van een nationaal actieplan
4. Prioriteitenlijst ontwikkeling nieuwe therapieën 5. Beter informatie uitwisselen
6. Netwerk tussen nationale en internationale referentiecentra
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Deelnemers aan de werkgroepen
PCMA
“Verbeteren van de levenskwaliteit van patiënten en hun families”
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenNationaal Plan Zeldzame Ziekten: Fase 1
1. De oprichting van een klinisch expertise en coördinatiecentrum.
2. Codificeren en registratie van de zeldzame ziekten
3. Empowerment van de patiënt en het brede publiek ziekten.
4. Het realiseren van een betere toegang tot diagnose, behandeling en patiëntenmanagement.
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenBudgetten voorzien naar aanleiding van het Plan fase 1
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenPlan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
1. Identificatie van verborgen niet medische hindernissen Vereenvoudigen van de toegang tot structuren van Gecoördineerde diagnose en behandeling Gespecialiseerde hulp
2. ‘Patient empowerment’
3. Toegang tot diagnose en geneesmiddelen
Self monitoring
Rare Disease ID beschermen van de privacy
Vroegtijdige en Voorlopige terugbetaling
Therapietrouw
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenPlan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
4. Fundamenteel onderzoek
5. Opleiden van de zorgverstrekkers
Wetenschapsbeleid van de overheidstimuleert onderzoek
Nationaal en internationaal netwerken
Specifieke opleidingen zeldzame ziekten
Specialisten en andere zorgverstrekkers
Inhoud
Beleid van de Europese Unie
Belgische beleidsinitiatieven
Conclusie
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenBesluit
Een ‘maatschappelijk laboratorium’ dat grenzen verlegt!
Evenwichtige Europese regelgeving in werking
Vanaf 2011 had het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten enWeesgeneesmiddelen operationeel kunnen zijn.
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Aanbevelingen en voorstellen
voor een Belgisch plan voor
Zeldzame Ziekten
Contents
• Objectives
• Impact versus cost
• Measures
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Objectives• reduce the delay of diagnosis and decrease the
number of misdiagnoses
• increase the quality of care (medical and non-medical)
• stimulate the development of and access to new treatments
• increase the knowledge base on rare diseases
• improve the quality of life of patients and families
• create higher awareness among all stakeholders
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Additional objectives• identify and concentrate expertise
• identify patients and create links between patients and experts
• ensure treatments are performed according to best practice principles
• ensure patient management is performed in multi-disciplinary environments
• stimulate the inclusion of Belgian expert centres in research programs
• improve the processes to get adequate social and financial support from public instances.
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed MeasuresArea 1. Creation of Centres and expertise networksArea 8. Comprehensive care of the patientArea 2. Registries for rare diseasesArea 3. Information and communicationArea 4. Patient empowermentArea 5. Training and education of health professionalsArea 6. Improving acces to and financing of diagnosisArea 7. Improving access to and financing of treatmentArea 9. Stimulating research on rare diseasesArea 10. ManagementArea 11. Ethics
=> 42 proposals for measures
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Management
• Key factor of success => “platform” concept
• Multistakeholder• Provides input to policy-makers• Facilitates• Organises various working groups• Has staff
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Management
• Contributions to:
• Corrective measures• Monitoring and evaluation during the plan• Networking (national; international)• Defining norms (e.g. pathways, best practice,
economic aspects, …)• Coherence in communication
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Impact
• Timeframe: 5 years
• 18.000 “new” patients – tailored and global care
– 15.000 diagnosed / treated in national CEs– 3.000 diagnosed / treated through EU level CEs
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Investments versus regular costs
• Period 2012-2016: 174 million Euro oraverage of 34,8 million/year
• Investments over five years: 10 % of total or 17 million
• Regular costs grow to 44 million in fifth year
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Costs 2010
• Orphan drugs: 80 million
• Experts centres (ref centres with convention):6 million
• Human genetics centres: 40 million
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Cumulative budget – 6 years
Proposed MeasuresArea 1. Creation of Centres and expertise networksArea 2. Registries for rare diseasesArea 3. Information and communicationArea 4. Patient empowerment
Area 5. Training and education of health professionals
Area 6. Improving access to and financing of diagnosis
Area 7. Improving access to and financing of treatment
Area 8. Comprehensive care of the patient
Area 9. Stimulating research on rare diseases
Area 10. Management
Area 11. Ethics
=> 42 proposals for measures
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1
Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks
1.1. Creation of Centres of Expertise
1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics
1.3. Creation of Liaison Centres
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks
1.1. Creation of Centres of Expertise Provide expert clinical and scientific knowledge on a specific rare
disease or a group of rare diseases Develop, apply and promote current best practice diagnostic
techniques and medical and non-medical treatment Conduct multidisciplinary consultations Initiate, monitor and adapt proper social patient support through
a ‘care coordinator’ Register patients in the national registry Interact with patient organisations Need to fulfil a number of criteria Re-evaluated on a regular basis
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks
1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics
Have a broad medical and multidisciplinary expertise on inherited diseases
Provide state-of-the-art DNA and other testing facilities for diagnostics
Organise family oriented genetic counselling Apply to become Centres of Expertise for those rare
diseases or groups for which they have recognised expertise
Register patients in the National Registry for Rare Diseases Define, implement quality indicators, seek accreditation Intensify contact with patient organisations
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks
1.3. Creation of Liaison Centres Organise a multidisciplinary rare disease consultation
(MRDC) for patients with unknown diagnosis Follow up of patients who do not get final diagnosis,
for whom there is no CE, need to be treated outside of Belgium
Headed by a liaison officer Form a network with other liaison centres Will de facto be located in (university) hospitals
fulfilling a number of criteria
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks
1.4. Networking between Centres at national level
1.5. Networking between Centres and peripheral care
services
1.6. Networking at European and international level
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 8
Comprehensive care of the patient
8.1. To simplify the access to coordinated treatment
through the assistance of a care coordinator
8.2. To facilitate the access to specialized help, simplify
administrative procedures
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient
8.1.To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator
CEs propose medical, paramedical and social roadmap of patient management on the basis of functional diagnosis
Patients have the possibility to be advised and receive support from a care coordinator
Care coordinator coordinates comprehensive care inside and outside of CE
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 2 Codifying and inventorying rare diseases
2.1. Creation of a national Belgian Registry for Rare Diseases
Implementation in progress (IPH/WIV)
2.2. Creation of disease specific sub-registries
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 4
Patient empowerment
4.1. Empowerment of patients
4.2. Enforceable patient participation at the start up, functioning and evaluation of Centres
4.3. Improvement of the collaboration between patient organisations
4.4. Development of a medical passport
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Proposed Measures – Area 7
Improving access to and financing of treatment
• Early access to drugs
• Clinical trials
• Medical needs programmes
• Institutional improvements
• Off-label use
• Home treatment
• Stimulate patient adherence
• Pro-active role at EU level
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
New applications in the EU: EMEA Annual Report 2007 - submissions
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
46
n of unique CRM submissions per semester
0
10
20
30
40
50
60
70
80
90
100
2002sem 1
2002sem 2
2003sem 1
2003sem 2
2004sem 1
2004sem 2
2005sem 1
2005sem 2
2006sem 1
2006sem 2
2007sem 1
2007sem 2
2008sem 1
class 1
class 2
class 3
orphan
individual revision
modification
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Evolution des dépenses pour médicaments orphelins (hôpital)
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
48
Gemiddelde behandelingsprijs per patiënt per jaar of per cyclus
0 € 50,000 € 100,000 € 150,000 € 200,000 € 250,000 € 300,000 € 350,000 €
ELAPRASE/met.enz.defic.
MYOZYME /met.enz.defic.
ALDURAZYME /met.enz.defic.
REPLAGAL /met.enz.defic.
CARBAGLU /met.enz.defic.
ZAVESCA /met.enz.defic.
ORFADIN /met.enz.defic.
SOMAVERT/acromegalie
SPRYCEL /onco
DUODOPA/parkinson
TRISENOX /onco
THELIN /pulm. hyp.
VELCADE /onco
FUZEON/HIV
NEXAVAR /onco
SUTENT /onco
REVATIO /pulm. hyp.
EXJADE/ijzer stofwisseling
ERBITUX /onco
SYNAGIS /infectie
TARGRETIN /onco
ALIMTA /onco
TYSABRI/multiple sclerose
XOLAIR /astma
Eu
ro
Product
Calcul du coût de traitement pharmaceutique moyen par patient
et par an (ou cycle) d’introductions récentes / classe 1 ou orphelin
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester
Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester