TERAPIA GÉNICA SOMÁTICA Y GERMINAL

Es la técnica que permite la localización exacta los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las llamadas «enfermedades genéticas», entre las que se encuentran muchos tipos de cáncer.

INGENIERIA GENÉTICA: manipulación genética de organismos con un propósito predeterminado, aprovechable por el hombre.

1970. Enzimas de Restricción. se sentaron las bases para transferir genes entre diferentes células u organismos. 

1.978. Primera hormona recombinante insertando el gen de la insulina en una bacteria E. coli.

1.989. Primera transferencia de Genes a paciente con inmunodeficiencia.

Enero de 1989,  Institutos Nacionales de la Salud de los EE.UU, Introducción de gen extraño a pacientes con cáncer. Dres. Anderson, Blaese y Rosenberg }

Septiembre de 1990. primer ensayo clínico de auténtica terapia génica a los Dres. Blaese, Anderson y colaboradores.“ niños burbuja”

1991. se autorizó también el mismo tipo de TG en Italia (Dr. Bordignon y colabores en el Hospital San Raffaele de Milán). 

1995.  publicación de resultados de la técnica de TG ex vivo en los “niños burbuja

La patología no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su cura.

Se debe conocer en lo posible los detalles del efecto involucrado a nivel molecular.

Se debe tener un sustento científico solido que justifique la intervención

El gen debe estar aislado, y debe estar disponible, para la transferencia normalmente por clonación.

Debe haber un medio efectivo para la transferencia del gen.

El tejido diana debe ser accesible para la transferencia.

No debe haber ninguna terapia efectiva disponible.

La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.

Esta basado en la obtención previa del células del paciente, procedentes de un tejido u órgano de interés, se hará un cultivo, en donde se hará su mantenimiento, y donde entrara a ser infectado con el gen terapéutico, para ello se utilizara un vector adecuado.

El tratamiento esta basado en la administración sistémica de la construcción genética de interés. Aunque el ADN puede ser administrado de forma directa, lo habitual es recurrir a algún vector que facilite el proceso de transferencia del gen y permita la entrada y localización intracelular del mismo de tal forma que el gen sea funcional.

La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.

Fibrosis quística Mucopolisacáridos Enfermedad de Gaucher Hemofilia Hipercolesterolemia Distrofia muscular Duchenne

Mejorar el sistema inmunológico del cuerpo para resistir las infecciones y el cáncer.

Reducir la necesidad del cuerpo de dormir sin perder la capacidad de atención cuando se esta despierto.

Incrementar el poder de la memoria. Reducir las tendencias agresivas y

aumentar las tendencias a la generosidad y la paz.

Retardar los efectos de la vejez y prolongar los años de vida.

METODOS DE TRANSFERENCIA GENÉTICA

Métodos Físico Químicos

Microinyección Precipitación con fosfato Electroporación, Bombardeo con microproyectiles, Inyección directa de ADN “desnudo”Liposomas.

Vectores Virales de TGAdenovirus, Virus, Retrovirus

Aumentar la actividad antitumoral de células inmunes por medio de citoquinas.

Aumentar la inmunogenicidad del tumor introduciendo antígenos foráneos (“vacunas tumorales”).

Bloquear la expresión de oncogenes mediante terapia antisentido.Introducir un gen “suicida” o de sensibilidad aumentada a determinados fármacos.

Introducir genes de resistencia a fármacos para reducir la toxicidad de la quimioterapia.

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